Epatite C cronica, Fda approva l’estensione di trattamento di sofosbuvir/velpatasvir in età pediatrica

L'ente regolatorio americano ha approvato un ampliamento dell’indicazione del farmaco prodotto da Gilead sofosbuvir/velpatasvir, per il trattamento della malattia epatica, che ora include anche i bambini a partire dai tre anni di età, indipendentemente dal genotipo dell’Hcv o dalla gravità della malattia stessa

La Food and drug administration ha approvato un ampliamento dell’indicazione di sofosbuvir/velpatasvir pediatrica per il trattamento dell’epatite C cronica (Hcv) che ora include anche i bambini a partire dai tre anni di età, indipendentemente dal genotipo dell’Hcv o dalla gravità della malattia epatica.

Nuova applicazione
L’ente regolatorio americano ha approvato una New drug application (Nda) per due dosaggi di una formulazione orale in pellet del farmaco (sofosbuvir 200 mg/velpatasvir 50 mg e sofosbuvir 150 mg/velpatasvir 37,5 mg) sviluppata per l’uso da parte di bambini più piccoli che non possono deglutire le compresse. Il dosaggio raccomandato del medicinale nei bambini dai 3 anni in su si basa sul peso.

Il trattamento
Il trattamento con sofosbuvir/velpatasvir per dodici settimane è stato approvato nei pazienti senza cirrosi o con cirrosi compensata (Child-Pugh A) e in combinazione con ribavirina (Rbv) per i pazienti con cirrosi scompensata (Child-Pugh B o C). Sofosbuvir/velpatasvir è l’unico regime Hcv pangenotipico e privo di inibitori della proteasi approvato per pazienti di età pari o superiore a tre anni.

L’incidenza della malattia
La trasmissione da madre a figlio, la causa più comune di infezione da Hcv nei bambini, è aumentata del 161% dal 2009 al 2017, con l’uso di droghe per via endovenosa che rappresenta il principale fattore di infezione da Hcv tra le donne in età fertile.

L’impegno di Gilead
“Gilead rimane fermo nel nostro impegno a sostenere l’eliminazione dell’Hcv. La decisione odierna della Fda rappresenta un importante progresso verso tale obiettivo ampliando più opzioni di cura per i bambini che vivono con l’Hcv”, ha affermato Merdad Parsey, Chief medical officer di Gilead sciences. “Questa approvazione si aggiunge alle solide prove cliniche a sostegno della sicurezza e dell’efficacia del farmaco in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli con malattia renale allo stadio terminale e tutte le fasi della fibrosi”.

Lo studio clinico
L’approvazione di sofosbuvir/velpatasvi per i bambini a partire dai 3 anni di età si basa sui dati di uno studio clinico di Fase 2, in aperto, che ha arruolato 41 bambini di età compresa tra 3 e 6 anni per essere trattati con Epclusa per 12 settimane. A 12 settimane dal completamento del trattamento, sofosbuvir/velpatasvi ha raggiunto una risposta virologica sostenuta (Svr12) o un tasso di guarigione dell’83% (34/41) tra tutti i pazienti, 88% (28/32) nei bambini con Hcv genotipo 1, 50% (3/6) nei bambini con Hcv di genotipo 2 e 100% nei bambini con Hcv di genotipo 3 (2/2) e Hcv di genotipo 4 (1/1). Dei sette pazienti che non hanno ottenuto la guarigione, tutti hanno interrotto il trattamento entro uno o 20 giorni dall’inizio del trattamento.

Alcune evidenze
Il profilo di sicurezza di sofosbuvir/velpatasvir nei bambini di età compresa tra 3 e meno di 6 anni trattati è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici sugli adulti. Vomito e problemi di uso del prodotto (sputare il farmaco) sono riportati rispettivamente nel 15% e nel 10% dei soggetti; queste reazioni avverse sono state lievi (Grado 1 o 2) e hanno portato all’interruzione del trattamento in 5 soggetti (12%).

“Il trattamento dell’Hcv pediatrico rimane un’importante priorità per la salute pubblica. I risultati della sperimentazione clinica di fase 2 avevano precedentemente dimostrato che questo farmaco era efficace nel trattamento di molti pazienti con infezione da Hcv, indipendentemente dal genotipo”, ha affermato Karen Murray, presidente della Cleveland clinic children’s e ricercatrice principale dello studio pediatrico. “Ora, l’approvazione estesa e la formulazione del pellet orale offrono nuove strategie di trattamento nei pazienti più giovani con Hcv”.

Fonte: aboutpharma.com